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Weiße Labormaus

Forscher heilen blinde Mäuse

Forscher haben eine Gentherapie entwickelt, die blinden Mäusen ihr Sehvermögen zurückgibt. Die Methode wirkt auch bei Zellkulturen von menschlichen Netzhäuten. Das weckt die Hoffnung, dass bald auch Menschen mit einer Netzhautdegeneration davon profitieren können.

Gentherapie 25.06.2010

Fotorezeptoren sterben ab

Die Forscher um Botond Roska vom Friedrich Miescher Institut (FMI) in Basel behandelten mit ihrer Therapie blinde Mäuse mit einer sogenannten Retinitis pigmentosa. Von dieser Gruppe vererbbarer Krankheiten, die unwiederbringlich zu Blindheit führen, sind weltweit rund zwei Millionen Menschen betroffen.

In einer ersten Phase der Krankheit sterben in der Netzhaut des Auges die Stäbchen ab, also die für das Sehen bei schwacher Beleuchtung zuständigen Fotorezeptoren. Später verlieren auch die Zapfen ihre Funktion; diese Rezeptoren sind für das Sehen bei Tageslicht und das Farbsehen verantwortlich. Im Gegensatz zu den Stäbchen überleben die Zapfen aber oft selbst nach dem Auftreten der Blindheit. Sie reagieren zwar nicht mehr auf Licht, behalten aber gewisse Eigenschaften wie die Verbindung zu Nervenzellen in der Netzhaut, über welche das Gesehene ins Hirn gelangt.

Wirkung auch in menschlichen Zellen

Den Forschern gelang es nun, solche Zapfen wieder zu aktivieren. Sie schleusten dazu ganz gezielt ein Gen in die Zapfen ein, das ursprünglich aus einem urtümlichen einzelligen Lebewesen stammt. Aus dem Gen stellten die Zapfen ein lichtempfindliches Eiweiß her. In der Folge waren sie in der Lage, richtig mit anderen Nervenzellen in der Netzhaut zu interagieren und den Sehprozess nachzubilden. In Verhaltenstests wiesen die Forscher nach, dass die Mäuse wieder einfache Aufgaben ausführen konnten, für welche die Sehfähigkeit unabdingbar war.

Gemeinsam mit Kollegen in Frankreich untersuchten die Schweizer Forscher dann, ob die Methode auch bei menschlichen Zellen wirkt. Sie brachten Zellkulturen licht-unempfindlicher Netzhäute dazu, das Eiweiß herzustellen - und siehe da: die behandelten Zellen reagierten plötzlich auf Licht. Die Methode sei ein vielversprechender Ansatz, um Patienten mit Retinitis pigmentosa zu helfen. Die französischen Forscher seien bereits daran, zu überprüfen, welche Patienten am besten von einer solchen Therapie profitieren könnten.

science.ORF.at/APA/sda

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